前言

生物技術領域有著令人印象深刻的進步，然而，仍有無數罕見疾病未被治療。這一挑戰主要歸因於合格專業人員的缺乏。來自如 Insilico Medicine 和 GenEditBio 等公司的行業領袖強調，人工智慧（AI）正迅速成為關鍵解決方案。這些 AI 系統賦予研究人員解決勞工短缺和知識缺口導致的複雜問題的能力，旨在革新藥物發現和基因編輯的方法。

懶人袋

生物技術行業在治療罕見疾病上面臨嚴重的勞工短缺。AI 正逐漸成為解決方案，提升生產力並引入創新治療方法。

主體

生物科技部門具備編輯基因和研發新藥的能力，但缺乏處理多種未治療罕見疾病所需的人力資源。根據 Insilico Medicine 的 CEO 兼創辦人 Alex Aliper 的說法，他所稱的“制藥超級智慧”的開發至關重要。Insilico 最近推出的“MMAI Gym”旨在裝備如 ChatGPT 和 Gemini 的大語言模型，以高效執行複雜的藥物發現任務。這項技術承諾提升行業的生產力，這對於緩解藥物研究中的勞工和人才缺口至關重要。

Insilico 的平台利用 AI 處理生物、化學和臨床數據，形成對疾病目標和潛在治療分子的假設。通過自動化需要大量人類專業知識的多種流程，Insilico 可以高效篩選大量設計選項，識別高質量的治療候選者，甚至重新安置現有藥物，顯著降低成本和時間。

除了藥物發現外，AI 在許多疾病所需的基礎生物干預中扮演角色。GenEditBio 代表第二波 CRISPR 基因編輯，正轉向體內技術，以確保更精確的基因編輯。他們的“ePDV”技術，即病毒樣蛋白運送系統，是通過 AI 驅動的材料探索製作的。這種方法通過一次性注射直接進入受影響組織來進行基因編輯，降低成本並簡化可擴展性。

GenEditBio 的 NanoGalaxy 平台運用 AI 識別與特定組織目標對應的化學特徵。AI 預測並優化這些傳遞機制，以確保有效和安全的載荷遞送，同時將不良免疫反應降到最低。公司的 AI 系統同時測試數千種傳遞顆粒，快速迭代改進。

然而，AI 驅動的生物技術解決方案必須克服數據挑戰。創建健全模型需要高質量、公正的生物數據，目前這一限制因缺乏多樣化的病人數據而加劇。隨著 Insilico 開發自動化實驗室以從疾病樣本中生成生物數據，目標是平衡這些數據集，以創建更具普遍應用性的 AI 模型。

同時，GenEditBio 利用 AI 解釋基因行為的複雜基因組數據，這對人類分析而言是歷史上難以捉摸的。他們實驗所得的綜合數據集是 AI 模型的寶貴訓練資源，並支持促進進一步創新的合作夥伴關係。

展望未來，將 AI 整合到創建數位人體模型以進行虛擬臨床試驗中，代表了重要的未來方向。這種方法旨在提升藥物開發的準確性，並擴大為個性化患者護理的治療選擇，這是全球慢性病日益流行時必需的演變。

關鍵見解表